廣州熱線

日前，美國艾爾建公司青光眼引流管獲批上市，這是國內(nèi)第一個使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）獲批上市的醫(yī)療器械。監(jiān)管機(jī)構(gòu)正著力推動將真實(shí)世界證據(jù)（RWE）納入我國藥品醫(yī)療器械研發(fā)和監(jiān)管決策。從海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)開啟臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）應(yīng)用試點(diǎn)，再到《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》發(fā)布，我國在真實(shí)世界研究（RWS）領(lǐng)域的探索蹄疾步穩(wěn)。

折射藥械監(jiān)管新理念

隨著藥械研發(fā)理念和創(chuàng)新技術(shù)不斷進(jìn)步，監(jiān)管部門、產(chǎn)業(yè)界及學(xué)術(shù)界等各方日益關(guān)注對RWE的有效利用。

2016年，美國《21世紀(jì)治愈法案》出臺，首次提出將RWE用于藥械審批。2019年4月，美國FDA首次基于RWD批準(zhǔn)了輝瑞乳腺癌藥物Ibrance（palbociclib）的一項(xiàng)新適應(yīng)證（與芳香酶抑制劑或氟維司群聯(lián)用），成為RWS發(fā)展里程碑事件，大大推動了全球藥械產(chǎn)業(yè)在RWS方面的探索和實(shí)踐。

目前，我國正處在轉(zhuǎn)型升級關(guān)鍵時期，RWS是深化藥械審評審批制度改革的重要機(jī)遇。2019年，《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮（征求意見稿）》與《真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》相繼發(fā)布，在業(yè)內(nèi)引起巨大反響；今年1月，藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》；目前，《真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》的征求意見工作已結(jié)束，相關(guān)工作正在有序推進(jìn)中。

將RWE應(yīng)用于藥械監(jiān)管決策，不僅能夠加快藥械上市進(jìn)程，降低企業(yè)研發(fā)成本，順應(yīng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展需求和趨勢，還將提高藥械可及性，惠及更多患者，折射出我國藥械監(jiān)管理念的創(chuàng)新。

實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)“近科研級”治理

在某種程度上，RWS發(fā)展快慢，主要取決于RWD基礎(chǔ)能打得多牢。

目前，國內(nèi)有不少從事醫(yī)療大數(shù)據(jù)治理的創(chuàng)新企業(yè)正在崛起，探索RWD平臺建設(shè)和RWD治理方案。據(jù)筆者觀察，基于不同的發(fā)展邏輯，不同公司采集、治理RWD的流程不盡相同。比如，部分企業(yè)只是單純把醫(yī)院內(nèi)分散在各個系統(tǒng)的數(shù)據(jù)聚攏起來，部分企業(yè)在醫(yī)院原始數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上進(jìn)行輕度結(jié)構(gòu)化，也有部分企業(yè)止于院內(nèi)數(shù)據(jù)，未將患者的院外情況納入RWD的治理范疇，無法完全滿足RWS需求。

未來，RWD應(yīng)以臨床研究場景需求為導(dǎo)向，實(shí)現(xiàn)從“采”到“用”的“近科研級”治理，在此過程中，多場景、多組學(xué)數(shù)據(jù)的互相連通非常關(guān)鍵。要建立以患者為中心的RWD整合模式，集成患者院內(nèi)和院外多渠道、多形態(tài)源數(shù)據(jù)以及隨訪數(shù)據(jù)，建立標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)模型，通過標(biāo)準(zhǔn)化治理體系，完成科研級數(shù)據(jù)處理。同時，還應(yīng)進(jìn)行全流程質(zhì)量核查以確保數(shù)據(jù)質(zhì)量，保障數(shù)據(jù)安全合規(guī)。

數(shù)據(jù)治理能力有待提升

當(dāng)然，推動RWD整體數(shù)據(jù)治理能力提升，需要政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、產(chǎn)業(yè)界、大數(shù)據(jù)企業(yè)等各方共同積極協(xié)作，尤其是要加強(qiáng)政策引導(dǎo)。

首先，盡早建立數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范。目前，國內(nèi)醫(yī)療數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一，不同醫(yī)療機(jī)構(gòu)之間、不同醫(yī)療系統(tǒng)之間的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)各異，質(zhì)量參差不齊，給數(shù)據(jù)后續(xù)用于RWS帶來比較大的阻礙。應(yīng)盡快出臺相關(guān)數(shù)據(jù)規(guī)范，促進(jìn)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化。

其次，加快推進(jìn)數(shù)據(jù)開放共享。2018年，衛(wèi)健委發(fā)布《國家健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)、安全和服務(wù)管理辦法（試行）》提出，建立健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)開放共享的工作機(jī)制，加強(qiáng)健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)的共享和交換。日前發(fā)布的《中共中央、國務(wù)院關(guān)于構(gòu)建更加完善的要素市場化配置體制機(jī)制的意見》更是指出，加快推動各地區(qū)各部門間數(shù)據(jù)共享交換，制定出臺新一批數(shù)據(jù)共享責(zé)任清單；研究建立促進(jìn)公共數(shù)據(jù)開放和數(shù)據(jù)資源有效流動的制度規(guī)范。推動醫(yī)療數(shù)據(jù)有序、合理、合規(guī)開放共享，打破數(shù)據(jù)壁壘，能夠更好地體現(xiàn)RWD的產(chǎn)業(yè)價值。

第三，加強(qiáng)數(shù)據(jù)安全管理。RWD來源于患者個人診療等多種途徑，涉及倫理、患者隱私等問題，需要充分保護(hù)患者數(shù)據(jù)安全和權(quán)益。一方面，監(jiān)管部門需出臺數(shù)據(jù)安全管理指導(dǎo)細(xì)則，進(jìn)一步明確數(shù)據(jù)安全管理的界限和權(quán)責(zé)；另一方面，從業(yè)者自身要嚴(yán)格履行數(shù)據(jù)保護(hù)、管理義務(wù)，完善企業(yè)內(nèi)部數(shù)據(jù)安全管理制度和流程，對數(shù)據(jù)進(jìn)行嚴(yán)格脫敏處理，使用RWD開展RWS前應(yīng)通過倫理委員會審查批準(zhǔn)，確保RWD治理符合法律法規(guī)要求。需要特別指出的是，相關(guān)機(jī)構(gòu)必須建立完善應(yīng)急響應(yīng)機(jī)制，以便能夠快速發(fā)現(xiàn)數(shù)據(jù)安全風(fēng)險并及時防范。

RWS方興未艾，前景光明。相信在監(jiān)管機(jī)構(gòu)、產(chǎn)業(yè)界、學(xué)界、醫(yī)療機(jī)構(gòu)等多方推動下，RWS將成為我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展新引擎，讓更多患者受益。

文章來源 |?《中國醫(yī)藥報》

作者 |零氪科技首席運(yùn)營官羅立剛?